人民日报专访高歌博士：细胞药是“活的药”——中国细胞治疗如何守护14亿人健康？

从膝骨关节炎到中风、肺纤维化、实体瘤管线布局，从1000例数据到长期随访，人民日报健康客户端《健康中国会客厅》专访高歌博士细节要点

（来源：人民日报健康客户端）

引言

在人民日报健康客户端《健康中国会客厅》中，主持人专访了爱萨尔生物首席执行官、创始人高歌博士。

访谈围绕细胞治疗、生物制药、回国创业、安全合规、首款产品以及未来规划展开。

对普通患者来说，这场对话最核心的信息是：细胞治疗是希望，但不是神话；干细胞产品必须按药品监管，安全合规是底线，药品上市也不是终点...

回国创业：因为最大的市场在中国

节目开场提到，细胞治疗、生物制药作为“十五五”重点布局的战略性新兴产业方向，正在为疑难慢病提供全新治疗路径。

高歌博士和团队都是医生出身，她本人也是心血管心内科医生。她回忆，团队在海外从事基础研究和生产制造领域，机缘巧合下接触到“细胞制药”这一新方向。

她解释，人类医药史最早是“问老天问自然”寻找药品原料，从草药起步，后来现代医学可以人工合成化药。随着对医学生理认知的提高，人们发现“人体自带药品原材料”，这就开启了生物制药方向。

现代生物技术的使命，就是把人体自身原材料通过生物技术分离扩增，制造成高品质药品，再用于疾病治疗。

“中国的制药以及中国全民的健康，应由本土的生物制药企业担负起这个责任。”高歌博士说。

团队在海外深耕10余年后，认为应该服务全球最大的市场——中国，于是在2013年回国创办了爱萨尔生物。

中国细胞治疗在全球处于什么位置？

高歌博士认为，中国最大的优势是人口，服务的人群也是最需要被服务的群体。但她也不回避不足：细胞治疗不同于其他药品，是新兴制药方向，技术起步和研发确实曾滞后于全球水平。

不过，随着海归团队带来长期全球视野，又在国内深耕十余年，“在技术层面迅速地拉平甚至超越全球领域”。

她相信，细胞制药应该成为中国的一张名片。

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提速与安全合规：不能只达到合格线

近几年细胞治疗火热，有些企业希望抢占市场、加快研发速度。

Q: 高歌博士如何看待提速与安全合规的关系？

高歌博士强调，制药领域是“十年磨一剑”。“十年甚至要投入10亿的资本量，然后10%的成功率”，才能出品一款服务大众健康的药品。

十年对企业很长，但对一个要长长久久使大众健康获益的领域来说，10年付出是应该的。尤其在制药领域，一定要脚踏实地、有耐心、扎实做产品研发。

她透露，公司第一款产品已进入上市前夕，全部资料通过临床前研究、临床一期、二期、三期，是严肃的注册制临床研究。

面对大众对安全性和有效性的质疑，高歌博士说，细胞制药“完全要按照药品来监管”。

因为使用细胞药品不像使用其他产品，这个产品的质量并不像普通物品那样看得见摸得着，大家如果不借助显微镜是看不见的。从原材料获取到制作全过程，都必须有高度专业性的监管，必须由监管部门和企业共同保证其品质。

她提到，2017年12月底，中国国家药监局出台了细胞制药的指导原则。按照药品指导原则，医生使用、患者享用的细胞治疗产品，才是符合高质量高标准的产品。企业要服从监管，至少达到监管标准，但企业最深知技术，不能只达到合格线，要比合格线标准更高。

“企业的最高目标就是，我用我的专业知识把我的产品做到最大可能的质量，无上限地去要求。”

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首款产品为什么选膝骨关节炎？

爱萨尔生物细胞制药的首款产品是用于治疗膝骨关节炎的。高歌博士介绍，目前膝骨关节炎常规治疗多是吃止痛药或某些食物来减轻症状，而细胞制药提供了一个非常有希望的改善方向。

她解释：人体本身是非常智能的集体，通常不会轻易干扰稳态。但疾病因素过强时，稳态失衡，不可能由单一因素恢复。细胞药品相当于“智能药”，是一个小的稳态，从多因素方面来调节，把失衡的非健康病理状态恢复到健康状态。

她表示，全球领域对细胞作用于关节腔微环境的研究已有一二十年。体外大量实验数据显示，细胞进入后，通过强大的分泌和调节能力，能够改善关节内的慢性炎症环境。炎症环境改善控制后，患者活动度增加、疼痛减少，会有治疗获益的临床体验。

干细胞是“活的药物”准确吗？

市场上常把细胞药物定义成“活的药物”。

高歌博士认为，如果用简单一点的语言来说，这是准确的，因为细胞本身就是生命的最小单位。

细胞制药为什么是新领域？因为它有生命力，不是压成药片。

药品进入人体后，会跟人体微环境的疾病“因地制宜”地反应，相对于化学药来说更智能。它并不是设定一个机理后只执行使命，而是有活性的，它会根据炎性反应的具体情况，发挥细胞药物自身的调节作用。

比如膝骨关节，关节内到底哪个信号通道过高或过低表达，智能药进去后去调节，让身体恢复到接近健康的状态。

这就是细胞制药，一个非常新的治疗方向。

理性看待：上市不是终点，而是更高起点

目前，关于细胞治疗的讨论非常火热，也有人夸大其作用，甚至神话它。

高歌博士说，会有中风患者等接触细胞治疗后，对高于预期的疗效感到兴奋。大家越来越关注健康，新产品出现后口口相传，率先体验的人群非常兴奋，这是对新生事物逐渐接受的自然过程。

但作为专业从业者，她表示一直理智冷静地观察这类新型药品：如何保证品质，如何正确在临床使用。

她特别强调：“它的上市不是他的终点，上市是他一个更高程度的起点。”

届时，国家药监局批准爱萨尔生物的膝骨关节炎产品上市，也并不意味着研究任务终止。目前约有1000例患者的人体安全数据和有效性数据，但对拥有14亿人口的中国大市场来说，还是非常有限。

上市后，大市场环境下，个体对产品的反应度，本着职业责任心，一定会长期随访。

从1000例人体数据基础上，推广到14亿人口的大市场，不同患者的反应、安全性、临床医生一线体验，都要持续收集、长期追踪和随访。来自患者用药后的切身体验，以及临床医生面对更大人群的观察，都要持续收集，完善、提高、改善产品。

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健康中国与十五五规划背景下，细胞治疗能带来什么？

高歌博士认为，细胞制药是制药领域的新方向，而且药物原材料来自人体本身。

这两个特点决定了，一定要依托中国本土监管机构以及中国本土制药企业，来保障14亿人口的健康水平。目前药监局审批能够进入临床的已有100多家，后面也有强大研发资金支持。

她相信，未来细胞治疗产品如何支撑中国14亿人口的健康，将成为全球关注焦点。在监管完善度、细胞制造水平、工业化制造水平、成本控制水平、临床各疾病突破水平等方面也将实现更多突破。

在十五五规划、健康中国这个大的背景之下，细胞治疗等新兴产业能够给国民健康带来更多保障。

高歌博士表示，爱萨尔生物专注于细胞治疗潜力领域，同时也展望全球进展。

在最先能让患者临床获益的方向，其内部进行管线优先排序。首款产品治疗膝关节炎，后续会推出针对中风、肺纤维化、实体瘤等系列产品，在无药可用的领域发挥细胞制药新技术新产品的优势。

未来，她希望以20多年细胞治疗从业经验，在疾病、肿瘤、慢病及其他更先进治疗产品方向发力，目标是让爱萨尔生物在头部引领行业。

细胞是一种活性药物，从生产制造到最终用到患者身上，整个流程背后，依托的是团队在海外10多年、回国后又深耕10多年的工业经验积累。

她认为，爱萨尔生物在细胞制药的先进工业制造方面已处于国内领先水平。

“我们会让大家提起细胞制药，就会想到中国；提起细胞制药在临床的应用，就会想到中国14亿这个大的人口市场。”高歌博士说。

对普通患者而言，这场专访传递出的关键信息是：

1、细胞治疗正在为膝骨关节炎等疾病带来新希望，但它仍必须遵循药品监管，安全合规不能妥协。

2、企业不能只满足上市合格线，上市后还要长期随访。

3、理性看待、耐心等待、关注安全与质量，才是面对细胞治疗这一新生事物的正确姿态。

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